同類首創(chuàng)RNA干擾（RNAi）治療候選藥物將為中國(guó)患者提供潛在治療選擇。
賽諾菲將獲得普樂(lè)司蘭鈉注射液在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化獨(dú)家許可。維亞臻是Arrowhead的子公司，此前已獲得普樂(lè)司蘭鈉注射液在大中華區(qū)的權(quán)利。
全球領(lǐng)先的生物制藥公司賽諾菲今天宣布與Arrowhead的子公司維亞臻（Visirna Therapeutics）簽署資產(chǎn)購(gòu)買協(xié)議。維亞臻目前在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化 Arrowhead 的四種在研心血管代謝候選藥物。根據(jù)協(xié)議，賽諾菲將獲得在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化在研藥物普樂(lè)司蘭鈉注射液（Plozasiran）的權(quán)利。普樂(lè)司蘭鈉注射液是 Arrowhead同類首創(chuàng)的RNA干擾（RNAi） 治療候選藥物，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3）的產(chǎn)生，在大中華區(qū)，它是家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴(yán)重高甘油三酯血癥（SHTG）的潛在治療方案。
維亞臻已完成在研藥物普樂(lè)司蘭鈉注射液治療中國(guó)FCS患者的一項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)（CTR20231418/NCT05902598），該試驗(yàn)成功達(dá)到了主要療效終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。維亞臻隨后向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交了普樂(lè)司蘭鈉注射液用于治療FCS的新藥申請(qǐng)（NDA），并于2025年1月26日獲得NMPA的正式受理。普樂(lè)司蘭鈉注射液用于治療FCS患者也已獲得中國(guó)NMPA的突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。
賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："很高興在不到一年的時(shí)間里，我們?cè)谛难艽x領(lǐng)域達(dá)成了第二項(xiàng)在研創(chuàng)新藥物的合作。作為同類首創(chuàng)的RNA干擾（RNAi）治療候選藥物，普樂(lè)司蘭鈉注射液填補(bǔ)了相關(guān)空白，未來(lái)有望煥發(fā)中國(guó)SHTG和FCS患者的生命光彩。我們期待與更多合作伙伴一起，推動(dòng)患者亟需的同類首創(chuàng)、同類最優(yōu)創(chuàng)新產(chǎn)品在中國(guó)的上市，為‘健康中國(guó)2030''戰(zhàn)略特別是心血管代謝等慢性疾病的防治做出更大貢獻(xiàn)。"
Arrowhead總裁兼首席執(zhí)行官Christopher Anzalone博士表示："2022 年創(chuàng)立維亞臻時(shí)，我們堅(jiān)信大中華區(qū)是 Arrowhead 旗下多個(gè)心血管代謝疾病RNAi候選藥物研發(fā)管線中重要的潛在未來(lái)市場(chǎng)。維亞臻團(tuán)隊(duì)深諳中國(guó)復(fù)雜的臨床、監(jiān)管和商業(yè)環(huán)境，并在推動(dòng)普樂(lè)司蘭鈉注射液順利完成臨床研究、進(jìn)入監(jiān)管申報(bào)和審批流程方面做出了卓越的貢獻(xiàn)?，F(xiàn)在，我們期待與賽諾菲的新同事攜手合作，并相信他們作為一家在中國(guó)擁有強(qiáng)大影響力的全球性公司，已做好了充分的準(zhǔn)備。"
資產(chǎn)購(gòu)買協(xié)議交割后，維亞臻將獲得賽諾菲1.3億美元的預(yù)付款，并將有資格在普樂(lè)司蘭鈉注射液在中國(guó)大陸的各種適應(yīng)癥獲批后獲得至多2.65億美元的額外里程碑付款。Arrowhead可獲得普樂(lè)司蘭鈉注射液在大中華區(qū)產(chǎn)品凈銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)。
關(guān)于普樂(lè)司蘭鈉注射液
普樂(lè)司蘭鈉注射液，曾用名 ARO-APOC3，是一種首創(chuàng)的在研 RNA 干擾（RNAi） 療法，旨在減少載脂蛋白 C-III（APOC3） 的生成。APOC3 是富含甘油三酯的脂蛋白（TRL） 的組成部分，也是甘油三酯代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑。APOC3 通過(guò)抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝臟內(nèi)受體吸收 TRL 殘余物來(lái)提高血液中的甘油三酯水平。普樂(lè)司蘭鈉注射液的治療目標(biāo)是降低 APOC3 水平，從而降低甘油三酯水平，并將脂質(zhì)恢復(fù)到更正常的水平。
多項(xiàng)臨床研究表明，在研普樂(lè)司蘭鈉注射液可降低家族性乳糜微粒血癥綜合征 （FCS）、嚴(yán)重高甘油三酯血癥（SHTG） 和混合性高脂血癥患者的甘油三酯和多種致動(dòng)脈粥樣硬化脂蛋白的水平。迄今為止，普樂(lè)司蘭鈉注射液的耐受性總體良好，報(bào)告的治療中出現(xiàn)的不良事件通常反映了研究人群的合并癥和基礎(chǔ)疾病。在多個(gè)臨床研究和不同研究人群中，對(duì)于擬上市的 25 毫克劑量，最常見的治療中出現(xiàn)的不良事件包括新冠肺炎（COVID-19）、上呼吸道感染、頭痛、2 型糖尿病和腹痛。
普樂(lè)司蘭鈉注射液正在SUMMIT項(xiàng)目中開展相關(guān)臨床研究，包括針對(duì) FCS 患者的III期臨床試驗(yàn)PALISADE研究、針對(duì) SHTG 患者的II期和III期臨床試驗(yàn) SHASTA 研究以及針對(duì)混合性高脂血癥患者的 II期和III期臨床試驗(yàn)MUIR 研究。
普樂(lè)司蘭鈉注射液 用于治療 FCS 患者已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA） 授予的突破性療法認(rèn)定、孤兒藥認(rèn)定和快速通道認(rèn)定，以及歐洲藥品管理局授予的孤兒藥產(chǎn)品認(rèn)定。在研藥物普樂(lè)司蘭鈉注射液用于治療FCS的上市許可申請(qǐng)已向多家全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行了提交，但目前尚未獲得任何疾病的治療審批或批準(zhǔn)。
關(guān)于維亞臻
維亞臻成立于2022年，是Arrowhead的控股子公司。維亞臻總部位于中國(guó)，擁有全球視野，致力于成為siRNA療法發(fā)展的領(lǐng)跑者?，F(xiàn)有產(chǎn)品組合包括臨床階段的siRNA候選藥物，重點(diǎn)關(guān)注心血管代謝疾病和自身免疫性疾病。
關(guān)于Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals致力于開發(fā)通過(guò)沉默致病基因來(lái)治療難治性疾病的藥物。Arrowhead療法利用廣泛的RNA化學(xué)組合和高效的遞送方式，觸發(fā)RNA干擾機(jī)制，從而快速、深度且持久地抑制目標(biāo)基因。RNA干擾（RNAi）是一種存在于活細(xì)胞中的機(jī)制，它通過(guò)抑制特定基因的表達(dá)，從而影響特定蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。 Arrowhead 的 RNAi 療法正是利用了這種自然的基因沉默途徑。
如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn) www.arrowheadpharma.com。如需添加到公司郵件列表并直接接收新聞，請(qǐng)?jiān)L問(wèn) http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts。
關(guān)于賽諾菲中國(guó)
賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)、AI 賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長(zhǎng)。作為改革開放后首批進(jìn)入中國(guó)的跨國(guó)企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國(guó)建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產(chǎn)制造到商業(yè)運(yùn)營(yíng)的端到端價(jià)值鏈，包括3家生產(chǎn)基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務(wù)覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國(guó)同心同行，致力于將創(chuàng)新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國(guó)，造福更多中國(guó)百姓，也為合作伙伴、社區(qū)和員工創(chuàng)造更美好的生活。
如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.sanofi.cn，或關(guān)注"賽諾菲中國(guó)"微信公眾號(hào)。
關(guān)于賽諾菲
賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)、AI 賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長(zhǎng)。憑借對(duì)免疫系統(tǒng)的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數(shù)百萬(wàn)民眾提供治療與守護(hù)，我們的創(chuàng)新管線有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩；它激勵(lì)我們銳意進(jìn)取，全力應(yīng)對(duì)當(dāng)今時(shí)代最緊迫的醫(yī)療、環(huán)境和社會(huì)挑戰(zhàn)，為我們所服務(wù)的人和社區(qū)帶來(lái)積極影響。
賽諾菲前瞻性聲明
本新聞稿包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明并非對(duì)歷史事實(shí)的陳述。這些聲明包括這些聲明包括預(yù)測(cè)和估計(jì)以及其基礎(chǔ)假設(shè)，涉及未來(lái)財(cái)務(wù)結(jié)果、事件、運(yùn)營(yíng)、服務(wù)、產(chǎn)品開發(fā)和潛力的計(jì)劃、目標(biāo)、意圖和期望的陳述，以及與未來(lái)業(yè)績(jī)相關(guān)的陳述。通?？梢岳弥T如"期望"、"預(yù)期"、"相信"、"打算"、"估計(jì)"、"計(jì)劃"等詞語(yǔ)，以及類似表達(dá)作為判定前瞻性聲明的依據(jù)。盡管賽諾菲管理層認(rèn)為該篇前瞻性聲明中所反映的預(yù)期具有合理性，投資者仍需注意這些前瞻性信息和聲明受制于諸多風(fēng)險(xiǎn)和不確定性因素，其中許多難以預(yù)測(cè)且通常不被賽諾菲所控制，這可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果和發(fā)展與前瞻性信息和陳述中所表達(dá)、暗示或預(yù)測(cè)的信息存在重大差異。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定因素包括但不限于：研究和開發(fā)中固有的不確定因素，未來(lái)的臨床數(shù)據(jù)和分析，包括產(chǎn)品上市后所獲取的數(shù)據(jù)和所進(jìn)行的分析，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）等監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)任何藥物、器械或生物制品申請(qǐng)是否以及何時(shí)批準(zhǔn)的決定，以及對(duì)標(biāo)簽和其他可能影響該類候選產(chǎn)品可得性或商業(yè)潛力的事項(xiàng)的決定，批準(zhǔn)的候選產(chǎn)品可能商業(yè)上不成功的事實(shí)，替代性療法的未來(lái)批準(zhǔn)和商業(yè)成功，賽諾菲從外部增長(zhǎng)機(jī)會(huì)中受益，完成相關(guān)交易和/或獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的能力，續(xù)與知識(shí)產(chǎn)權(quán)相關(guān)的待決或未來(lái)訴訟和這種訴訟的最終結(jié)果有關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)，匯率和利率的趨勢(shì)，以及波動(dòng)的經(jīng)濟(jì)和市場(chǎng)條件，成本控制措施及其后續(xù)變化，以及流行病或其他全球危機(jī)可能給我們、客戶、供應(yīng)商和其他業(yè)務(wù)合作伙伴以及任何一方的財(cái)務(wù)狀況帶來(lái)的影響，也包括對(duì)我們的員工和全球經(jīng)濟(jì)帶來(lái)的影響。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性也包括賽諾菲在公開呈報(bào)給美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）和法國(guó)金融市場(chǎng)管理局（AMF）的報(bào)告中已作討論或明確的部分，其中包括列于表20-F的賽諾菲年度報(bào)告（截止日期2024年12月31日）中的"風(fēng)險(xiǎn)因素"和"前瞻性聲明警示"。除非存在可適用的法律規(guī)定，賽諾菲不承擔(dān)更新和修改任何前瞻性信息和陳述的義務(wù)。
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